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国家药监局批准国内首个基因编辑疗法产品开展临床试验-亚愽体育app下载

 发布时间:2021-09-04
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北京1月18日电 记者 李纯 记者18日获悉,国家药品监督管理局药品审评中心已批准一款用于输血依赖性β-地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑治疗产品ET-01进入临床。试验。这也是中国第一个获得国家食品药品监督管理局批准进行临床试验的基因编辑治疗产品和造血干细胞产品。

地中海贫血是指珠蛋白基因缺失或点突变导致珠蛋白肽链的合成部分或完全受到抑制的一组遗传性溶血性贫血疾病。根据珠蛋白肽链合成障碍的不同类型,地贫一般分为六种类型:α-地贫、β-地贫和γ-地贫。

临床上最常见的是α-地贫和β-地贫,它们是由构成 的两条多肽链α或β之一减少所致。正常成人血红蛋白 HbA 和 α2β2。同时,根据国际地贫联合会的分类和临床特点,地贫可分为输血依赖型和非输血依赖型。其中,输血依赖性地贫患者。

�生命必须依靠输血来维持生命。如果不输血,就会出现严重的并发症和早逝。我国有30万中重度地贫患者,输血依赖性β地贫患者仍有巨大的医疗需求。

该产品名为“ET-01”,其通用名称为CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红细胞增强剂的自体CD34+造血干祖细胞注射液。它是一种正在开发的自体、体外基因编辑细胞疗法。

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该产品用于治疗依赖输血的β-地中海贫血。临床试验批准了这个时间。是一项多中心、开放、单臂临床研究,将评估 ET-01 单次移植在输血依赖性 β-地中海贫血患者中的安全性和有效性。

本产品由博雅吉印开发。这是一家专注于基因编辑的中国生物医药公司。

基于基因组编辑技术,加速药物研究,开发多种疾病的创新疗法。去年10月,国家食品药品监督管理局正式受理了该公司对ET-01的临床试验申请。

“我们很高兴 ET-01 Pro。试验申请已获国家药监局批准,将尽快启动I期临床试验。“博雅吉印首席执行官魏东表示,这也标志着公司的发展正式进入临床阶段,为全球患者带来更多新的治疗选择。

”终编辑:田伯群。


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